L’intelligenza artificiale entra nella ricerca di nuovi farmaci. In Cina un trattamento contro il Covid-19, Mprosevir, ha ottenuto un’approvazione condizionata come farmaco innovativo di Classe 1, mentre rentosertib, candidato sviluppato da Insilico Medicine, è arrivato alla fase 3 per la fibrosi polmonare idiopatica ed è ora al centro di uno studio che suggerisce un possibile effetto su alcuni marcatori dell’età biologica. Sono due segnali diversi, ma indicano la stessa direzione, l’AI sta cercando di rendere più rapido il percorso che porta da un’ipotesi biologica a una nuova molecola. La cautela resta necessaria quando si passa dalla cura di una malattia all’invecchiamento.
Il caso cinese è il risultato più concreto. Secondo Westlake University, Mprosevir è stato sviluppato con il contributo dell’AI e di una tecnologia chiamata DNA-encoded library. L’AI è servita soprattutto a migliorare lo screening virtuale, riducendo i falsi positivi e individuando molecole più promettenti. Il percorso dalla scoperta del candidato alla conclusione degli studi clinici sarebbe durato circa tre anni e mezzo. La National Medical Products Administration cinese ha concesso un’approvazione condizionata per il Covid-19 lieve o moderato negli adulti. Il dato importante è che l’AI abbia contribuito a un percorso arrivato fino alla valutazione regolatoria, ma il farmaco non è stato inventato da un algoritmo.
È sul rentosertib che si concentra la parte più interessante. Il farmaco è stato progettato da Insilico Medicine. L’azienda ha utilizzato sistemi di AI per individuare il bersaglio TNIK e per progettare la molecola. Nel luglio 2026 ha annunciato l’avvio di uno studio di fase 3, randomizzato e controllato, che dovrebbe coinvolgere 320 pazienti per 52 settimane. I dati di fase 2a avevano mostrato, nel gruppo da 60 milligrammi assunto una volta al giorno, un miglioramento medio della capacità vitale forzata di 98,4 millilitri dopo 12 settimane. Sono dati incoraggianti, ma non definitivi. La fase 3 dovrà verificare su una popolazione più ampia se il beneficio sia robusto e clinicamente rilevante.
La novità pubblicata su Nature Biotechnology riguarda un’altra domanda. Il rentosertib potrebbe influenzare alcuni segnali associati all’invecchiamento biologico? I ricercatori hanno analizzato campioni di sangue della fase 2a attraverso sei diversi “orologi” proteomici dell’invecchiamento, modelli che stimano l’età biologica attraverso le proteine del sangue. Tutti e sei hanno indicato una riduzione dell’età biologica prevista nei pazienti trattati, mentre il gruppo placebo non avrebbe mostrato lo stesso andamento. Ma il risultato non dimostra che il farmaco ringiovanisca le persone o aumenti l’aspettativa di vita. Lo studio ha coinvolto un numero limitato di pazienti e gli orologi biologici sono strumenti di ricerca, non una misura diretta degli anni di vita guadagnati. Alex Zhavoronkov, fondatore e amministratore delegato di Insilico Medicine e autore del lavoro, ha sottolineato l’interesse dell’approccio. La strada verso un farmaco anti-invecchiamento resta però molto più lunga e richiede studi più ampi e più lunghi.
Il valore della vicenda non sta quindi nella promessa di una pillola capace di farci tornare giovani. Sta nel cambiamento del processo di scoperta. L’AI può aiutare a individuare bersagli biologici, selezionare molecole, analizzare dati e costruire ipotesi che devono poi essere verificate dalla medicina. La vera svolta sarebbe dimostrare che questo metodo permette di arrivare più rapidamente a farmaci sicuri ed efficaci, riducendo i tentativi e rendendo la ricerca più efficiente. Mprosevir mostra che un percorso assistito dall’AI può arrivare fino a un’approvazione condizionata. Rentosertib porta invece la sperimentazione sull’invecchiamento. I risultati sono promettenti, ma non conclusivi. Questa distinzione tra un segnale scientifico e una cura dimostrata deve accompagnare ogni racconto dell’AI applicata alla medicina.
ChatGPT Health apre a tutti gli americani: cartelle cliniche nell'AI
OpenAI ha reso disponibile ChatGPT Health a tutti gli utenti…
